在治疗疾病的过程中，如果想用上国内还未上市的全球最新药物，是不是一定要出国？也许可以去海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区。
博鳌乐城国际医疗旅游先行区
作为中国唯一的“医疗特区”，乐城先行区于2013年由中国国务院批准设立，享有“特许医疗、特许研究、特许经营、特许国际医疗交流”以及真实世界数据试点等一系列特殊政策，是海南自贸港建设重点园区。
▲海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区▲
渐冻症“斗士”蔡磊在渐冻症新药上市采访中表示：“非常好，国家出台先行先试的政策，让全世界最新批准上市的药物能够第一时间让中国的患者用上，我们为此感到非常振奋，要感谢党和政府的创新政策。”同时，蔡磊还提到，早在两年前，就携手中国科学院微生物研究所孟颂东教授，推进gp96治疗渐冻症临床试验并在海南博鳌恒大国际医院落地，让部分渐冻症患者获得收益。
顽疾之王-渐冻症
渐冻症不仅仅是神经退行性疾病，同时也是自身免疫性疾病。虽然目前发病机制并不完全清楚，但有一点可以明确的是：神经炎症是其重要的发病原因之一，局部神经炎症导致运动神经损伤，神经细胞坏死又会引发新一轮的神经炎症和自身免疫。因此阻断这种神经炎症-神经细胞坏死的死循环可能就是捉住ALS这一“阿克琉斯之踵”。作为目前唯一用于临床的天然佐剂分子，热休克蛋白gp96具有强大的免疫稳态调节功能，前期动物实验和初步临床观察均证实对渐冻症有一定疗效。
然而，热休克蛋白gp96在博鳌乐城先行区不止用于渐冻症治疗。
gp96治疗自身免疫性疾病
免疫系统是把双刃剑，在发挥清除病原体感染和肿瘤的同时，如果出现异常活化，会攻击机体正常的组织和器官，从而造成各种自身免疫性疾病。
高浓度的gp96通过TLRs可以激活NK-κB通路，上调FoxP3的表达，从而增加Treg的数量并增强其抑制功能，使过强的免疫系统重新回到稳态。
▲热休克蛋白gp96治疗自身免疫性疾病原理▲
gp96预防和治疗肿瘤
热休克蛋白gp96，具有天然结合胎盘中各种癌胚抗原、祖细胞抗原的特性，注射后可活化人体特异性T细胞，快速杀灭癌前病变和原位癌阶段中的肿瘤细胞，提高机体抗肿瘤的免疫力。
▲热休克蛋白gp96预防和治疗肿瘤原理▲
同时，二代热休克蛋白gp96免疫制剂，针对肝癌、肺癌、胰腺癌、乳腺癌和食管癌，在原有技术的基础上设计了专门产品，治疗上述癌症精准度和靶向性提升100倍以上。
目前，热休克蛋白gp96治疗渐冻症、肿瘤和自身免疫性疾病已通过博鳌乐城先行区所在的海南博鳌恒大国际医院和海南医学院第一附属医院乐城医院伦理委员会伦理审查。
未来，孟颂东团队将坚定不移地探索以热休克蛋白为基础的预防和治疗多种疾病的广阔领域，勇敢挑战科技的深渊，以无比的热情和坚定的信念，为我国医疗事业作出贡献。
参考资料：
[1]WEI Q, CHEN X, CHEN Y, et al. Unique characteristics of the genetics epidemiology of amyotrophic lateral sclerosis in China[J]. Sci China Life Sci, 2019, 62(4): 517-525.
